新药化学结构式汇总

年新药研发市场热点不断，多款新机制新特点的药物上市，单单美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市新药48个，其中化学小分子38个、生物制品10个。这里小编和大家分享年上市的NCE（NewChemicalEntities，新的化学实体）的化学结构。

年FDA今年很忙，但是再忙也未敢忘批药，截至年1月1日，FDA批准了53款新药，其中有38个小分子药物，作为化学人一定会很好奇这些化合物有啥特点，结构是啥，小编今天就带大家先睹为快。

Piqray（Alpelisib）Alpelisib，由诺华公司研制，年5月获美国FDA批准上市，是一种磷脂酰肌醇3激酶α（PI3K-α）抑制剂，成为第一种专门批准用于具有PIK3CA突变的HR+/HER2乳腺癌患者的药物，有望从辉瑞的Ibrance（palbociclib）和礼来的Verzenio（abemaciclib）抢夺二线转移性HR+/HER2乳腺癌的市场份额。Katerzia（Amlodipinebenzoate）年7月8日，美国批准AzurityPharmaceuticals公司的苯甲酸氨氯地平口服混悬剂Katerzia上市。Katerzia是一种钙离子通道阻滞剂，适用于治疗成人和6岁以上儿童高血压，以及成人冠状动脉疾病患者。值得注意的是，Katerzia是FDA唯一批准的氨氯地平口服混悬剂。Vyleesi（Bremelanotide）年6月21日，美国FDA批准了Vyleesi（bremelanotide）上市，用于治疗绝经前女性后天性、广义性性欲减退症（HSDD）。此次获批的Vyleesi由AMAGPharmaceuticals公司和PalatinTechnologies公司联合开发，是一种首创类黑皮质素4受体激动剂。Zulresso（Brexanolone）年3月19日，FDA批准了SageTherapeutics的Zulresso（brexanolone）注射液，用于治疗产后抑郁症（PPD），这是一种最常见的分娩并发症。此次批准，使Zulresso成为全球首个也是唯一一个专门被批准治疗PPD的药物。Nubeqa（Darolutamide）年7月30日，FDA批准了拜耳旗下的Nubeqa（darolutamide），用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。Darolutamide是一种非甾体雄激素受体拮抗剂。它具有独特的化学结构，能够与抑制雄激素受体（AR）以高亲和力结合，并且表现出强力的拮抗活性。因此，它可以抑制雄激素受体功能和前列腺癌细胞的增殖。Slynd（Drospirenone）EXELTISUSAINC公司开发的Slynd是一种孕激素，为口服片剂，规格为4mg，适应症为育龄期女性避孕。Rozlytrek（Entrectinib）年8月15日，FDA批准了罗氏的泛组织抗癌药Rozlytrek（通用名Entrectinib）用于ROS1阳性转移非小细胞肺癌和所有NTRK融合实体瘤（12岁以上）。Rozlytrek是由Ignyta开发，年被罗氏以17亿美元收购。年6月，Rozlytrek在日本上市，成为第一个在日本上市的泛组织抗癌药物。Balversa（erdafitinib）年4月12日，FDA批准了杨森的Balversa（erdafitinib）上市，治疗含铂疗法化疗后疾病进展的FGFR3或FGFR2突变的局部晚期或转移性膀胱癌。Balversa是一种口服泛FGFR抑制剂，另外，Balversa也是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。Minnebro（Esaxerenone）

Esaxerenone是一种选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂，于年1月8日获日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准上市，用于治疗高血压，由第一三共和Exelixis公司合作开发，第一三共株式会社上市销售，商品名为Minnebro?。

Inrebic（Fedratinib）年8月16日，新基（Celgene）宣布，FDA已批准高度选择性JAK2抑制剂Inrebic（fedratinib），用于中危-2和高危（intermediate-2/high-risk）原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者的治疗。Inrebic通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿药资格。此次批准，使Inrebic成为近十年来美国FDA批准的首个骨髓纤维化新药，将为患者提供一种新的每日一次的口服治疗选择。Xenleta（Lefamulin）年8月19日，FDA批准了NabrivaTherapeutics旗下的Xenleta（lefamulin）静脉注射制剂和口服制剂，用于成人治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）。Xenleta2种制剂均通过FDA的优先审查程序获得批准，之前均被授予了合格传染病产品（QIDP）资格和快速通道资格。值得一提的是，Xenleta是近二十年来FDA批准的第一款具有新作用机制的静脉注射和口服抗生素，对CABP成人患者而言，代表了一种重要的、新的、短期的、经验性的单药治疗方案。Tarlige（Mirogabalinbesylate）Mirogabalinbesylate由第一三共制药研发，于年1月8日获日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准上市，商品名为Tarlige?，用于治疗周围神经疼痛（包括治疗疱疹后神经痛、纤维肌痛和糖尿病性周围神经性疼痛）。Peficitinibhydrobromide

年3月29日，安斯泰来的JAK1抑制剂Smyraf（peficitinib）获得日本PMDA批准上市，用于治疗类风湿关节炎。

Turalio（Pexidartinib）年8月2日，美国FDA批准了DaiichiSankyo的CSF1抑制剂Turalio（pexidartinib）用于治疗手术改善无效的成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。Polyethyleneglycolloxenatide

年5月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准豪森药业的1类创新药聚乙二醇洛塞那肽注射液（商品名：孚来美）（Polyethyleneglycolloxenatide，PEGloxenatide，PEX，PEX-）上市，用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制。

Pretomanid年8月15日，美国FDA批准了由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TBAlliance）开发的pretomanid上市，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。这是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。VANFLYTA（Quizartinib）

年6月，日本厚生劳动省(MHLW)批准口服FLT3抑制剂Quizartinib上市，用于治疗复发性/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者。这些患者都携带FLT3-ITD基因变异。年10月，口服FLT3抑制剂Quizartinib在日本正式上市。

Quizartinib（奎扎替尼，商品名VANFLYTA）属于第二代FLT3抑制剂，该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。Relumina（Relugolix）

Relugolix于年1月8日获日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准上市，由武田和Askapharmaceutical上市销售，商品名为Relumina?，被批准用于子宫肌瘤的治疗和症状缓解。

Remo（Remogliflozinetabonate）

年4月26日，GlenmarkPharmaceuticals公司的Remo（remogliflozinetabonate）在印度获批上市，用于18岁及以上、2型糖尿病患者的血糖控制。

Evrenzo（Roxadustat）

年9月，安斯泰来与珐博进联合宣布首创HIF-PH抑制剂Evrenzo（roxadustat，罗沙司他）在日本获得批准，用于正在接受透析的患者治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血。

Sarecyclinehydrochloride

年1月，美国FDA批准Almirall公司每日一次口服窄谱四环素衍生抗生素sarecyclinehydrochloride（Seysara）上市，适用于治疗9岁以上的中重度非结节性炎症性寻常性痤疮患者。

Xpovio（Selinexor）年7月4日，FDA批准了KaryopharmTherapeutics公司的Xpovio（selinexor）联合地塞米松用于复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者。这些患者已接受过四次或更多次治疗，且对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少是两种免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体来说是难治的。Mayzent（Siponimod）年3月26日，美国FDA批准了诺华公司的Mayzent（siponimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括活跃的继发进展型疾病（activeSPMS），复发缓解型疾病（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）。Sunosi（Solriamfetol）年3月20日，FDA批准了Jazz制药公司的Sunosi（solriamfetol），用于治疗成人患者与发作性睡病（narcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关的白天过度嗜睡（EDS）。Tapinarof

Tapinarof是一种天然来源的局部抗炎药，作为芳香烃受体（AhR）激动剂发挥作用。年5月，该药在中国获批，用于治疗成人中度稳定性寻常型银屑病。年7月，由冠昊生物技术股份有限公司子公司天济医药针对该适应症上市。

Aklief（Trifarotene）年10月4日，美国FDA批准了高德美（Galderma）公司Aklief（trifarotene），用于痤疮的局部治疗。Aklief乳膏是唯一选择性靶向视黄酸受体（RAR）γ（皮肤中最常见的RAR）的局部类维生素A。Rinvoq（Upadacitinib）年8月16日，艾伯维的JAK1抑制剂类抗炎新药Rinvoq（upadacitinib）获得美国FDA批准，用于对甲氨蝶呤应答不足或不耐受（MTX-IR）的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。Oxbryta（Voxelotor）年11月25日，FDA批准了GBT的新药Oxbryta（voxelotor）上市，用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。Oxbryta通过FDA的优先审查通道获得批准，从新药申请、被受理到最终批准仅仅用了2个多月时间。此前，FDA已授予Oxbryta治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。Brukinsa（Zanubrutinib）年11月14日，百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼（英文商品名：BRUKINSA?，英文通用名zanubrutinib）通过美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这标志着，泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。FDA今年很忙，但是再忙也未敢忘批药，截至年1月1日，FDA批准了53款新药，其中有38个小分子药物，作为化学人一定会很好奇这些化合物有啥特点，结构是啥，小编今天就带大家先睹为快。1，Avapritinib(BLU-)阿伐普利尼Avapritinib(BLU-)是一种小分子激酶抑制剂，可有效抑制PDGFRαDV突变体的活性、在细胞背景下抑制PDGFRαDV自我磷酸化（IC50=30nM）；同时也是KIT突变（KITDV）的抑制剂（IC50=0.5nM）。

2，Tazemetostat(EPZ-)

Tazverik(tazemetostat)(EPZ-)是组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-LysineN-methyltransferase）EZH2的抑制剂。

3，Pizensy(乳糖醇)

Pizensy是一种口服的乳果糖类似物。它是一种渗透性泻药（osmoticlaxitaive），可促进水分流入肠道，进而在结肠内达到通便作用。

4，Nexletol(bempedoicacid)

bempedoicacid由美国EsperionTherapeutic公司研发，是一种治疗血脂异常及降低其他心血管疾病风险的新型小分子化合物。

合成路线如下：

5，Barhemsys(氨磺必利)

氨磺必利是一个多巴胺D2和D3受体阻断剂，上世纪80年代开始应用于精神分裂症治疗。

6，NurtecODT（rimegepant）

Biohaven公司的口服CGRP抑制剂rimegepant，用于成人偏头痛的急性治疗。

7，Isturisa(osilodrostat)

3月6日，FDA批准库欣综合征（Cushingsyndrome，CS）一线用药Osilodrostat上市，商品名：Isturisa，患者无论是否接受受过垂体切除手术治疗，都可应用Osilodrostat作为治疗药物。Osilodrostat是FDA批准的首个11-β羟化酶抑制，可直接阻断肾上腺皮质醇合成。

8，Zeposia(ozanimod)

ozanimod（商品名ZEPOSIA），用于成人复发性MS（RRMS）患者的治疗。

9，Selumetinib（司美替尼）

Selumetinib（司美替尼）（ARRY-;AZD）是一种MEK1/2抑制剂和潜在的新药，由AlstraZeneca于年获得ArrayBioPharmaInc.的许可。阿斯利康和MSD于年签订了selumetinib的共同开发和联合商业化协议。

10，Tukysa(Tucatinib)

Tukysa（Tucatinib）妥卡替尼/图卡替尼(ONT-)是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。

11，Pemigatinib（帕米加替尼）

Pemigatinib（INCB）是一种口服有效的，选择性FGFR抑制剂，它对FGFR1，FGFR2，FGFR3，FGFR4的IC50值分别为0.4nM，0.5nM，1.2nM和30nM。

12，Ongentys(opicapone)

13，INCB(Capmatinib)卡马替尼；苯扎米特

INCB是一种新型，ATP竞争性的c-MET抑制剂，IC50为0.13nM，抑制RONβ，EGFR和HER-3活性。

14，Selpercatinib(LOXO-)塞尔帕替尼

Selpercatinib（LOXO-）是一种有效的，特异性RET抑制剂。

15，Ripretinib瑞普替尼

Ripretinib（DCC-）是一种具有口服活性的，选择性的KIT和PDGFR-alpha抑制剂。

16，Cerianna(fluoroestradiolF18)

17，Artesunate（青蒿琥酯）

青蒿琥酯是一类控制疟疾症状的抗疟药。

18，Tauvid（flortaucipirF18）

Tauvid（flortaucipirF18）是第一种获得FDA批准，帮助对大脑中的tau病理进行成像的药物。Tauvid是一种放射性诊断试剂，用于需要接受阿尔茨海默病评估的认知障碍成人患者。

19，Lurbinectedin（卢比克替定）

lurbinectedin是PharmaMar研发的海鞘素衍生物，为肿瘤创新药。目前，绿叶制药与PharmaMar在华合作共同开发该药物。

20，Dojolvi（triheptanoin）三庚酸甘油酯

Dojolvi（triheptanoin）三庚酸甘油酯，是一种高纯度、人工合成的7碳脂肪酸甘油三酯，在甘油骨架上通过多个化学合成步骤添加了三个7碳脂肪酸形成。专门为LC-FAOD患者提供中链、奇数碳脂肪酸作为能源和代谢产物替代品。

21，Fostemsavir(BMS-)

Fostemsavir(BMS-)是BMS-的原药，能结合gp，抑制HIV-1与细胞CD4受体的结合。

22，Byfavo（Remimazolam）瑞米唑仑/雷米马唑仑

Byfavo（Remimazolam）瑞米唑仑/雷米马唑仑是一种起效和失效迅速的静脉注射苯二氮卓（benzodiazepine）镇静剂。可用于在时长不超过30分钟的有创医疗程序中，例如结肠镜检查和支气管镜检查。

23，Inqovi(cedazuridine+地西他滨)

Inqovi（cedazuridine/decitabine[地西他滨]，口服C-DEC，ASTX），该药用于骨髓增生异常综合症（MDS）和慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）成人患者的治疗。

24，Xeglyze(Abametapir)

Xeglyze（Abametapir）0.74％洗护剂是一种金属蛋白酶抑制剂，金属蛋白酶是对虫卵发育和若虫和成虫虱子存活，至关重要的生理过程所必需的酶。

25，Nifurtimox(Synonyms:硝呋替莫)

Nifurtimox是一种用于锥虫病(Trypanosomacruzi)的抗虫剂。Nifurtimox有潜力用于神经母细胞瘤细胞的研究。Nifurtimox影响乳酸脱氢酶(LDH)活性。

26，Olinvyk（oliceridine）

Olinvyk的活性药物成分为oliceridine，这是一种首创的（first-in-class）静脉镇痛药。oliceridine是首个G蛋白选择性激动剂，与静脉注射吗啡相比，镇痛效果更好。oliceridine以μ阿片受体为靶点，通过一种优化作用机制（MOA），优先参与负责疗效的信号通路，减少引起不良反应的信号通路的激活。

27，Evrysdi(risdiplam)

risdiplam是治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。

28，Winlevi(clascoterone)

Clascoterone（又称CB-03-01）是一种局部雄激素受体（AR）抑制剂，该新的化学实体正在开发治疗痤疮（暂定品牌名为Winlevi）和男女性脱发（暂定品牌名Breezula）。根据美国FDA审查其1%浓度治疗痤疮以及后期开发其高浓度溶液治疗男性雄激素雄性脱发的结果，其被认为是一种“first-in-class”药物。值得一提的是，这是近40年来针对痤疮治疗的首个新机制药物。

29，Detectnet（Cu64DOTATATE）放射性诊断试剂铜64盐酸盐

Detectnet是首款将Cu64放射性同位素与生长抑素类似物DOTATATE偶联的诊断试剂。

30，Pralsetinib普雷西替尼

Pralsetinib(Blu-)是新一代的，高效的，选择性RET抑制剂，对于WTRET，RET突变体VL，VM，MT和CCDC6-RET的IC50为0.3-0.4nM。

31，瑞德西韦（Remdesivir）

年10月22日，美国食品药品管理局（FDA）批准了吉利德科学的抗病毒药物瑞德西韦用于治疗新冠住院患者，成为美国首个正式获批的新冠治疗药物。

32，Lonafarnib(Synonyms:Sch)

Lonafarnib是一种口服有效的法尼基蛋白转移酶(FPTase)抑制剂，作用于H-ras，K-ras和N-ras，IC50分别为1.9nM，5.2nM和2.8nM。Lonafarnib具有抗肝炎三角洲病毒(HDV)的活性。

33，Imcivree(Setmelanotide)

setmelanotide是一款首创、寡肽类MC4R激动剂，开发用于治疗罕见肥胖遗传性疾病。

34，Gallium68PSMA-11

35，Orladeyo（Berotralstat）贝罗司他

rladeyo（Berotralstat）贝罗司他是一种新型、口服、每日1次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过抑制激肽释放酶来阻止缓激肽的生成从而预防水肿发作。Orladeyo（berotralstat）用于预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作，Orladeyo是首个预防HAE发作的口服非甾体药物。

36，Tirbanibulin(Synonyms:KX2-;KX-01)

37，Relugolix瑞卢戈利

Relugolix，也称为TAK-，是一种口服活性的黄体激素释放激素（LH-RH）受体拮抗剂，IC50为0.12nM。

38,Gemtesa（vibegron）

vibegron可治疗膀胱过度活动症导致的急迫性尿失禁，尿急和尿频等症状。

来源：漫游药化

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